Fingolimod real world experience

Abstract

Fingolimod is a Multiple Sclerosis treatment licensed in Europe since 2011. Its efficacy has been demonstrated in three large phase III trials, used in the regulatory submissions throughout the world. As usual, in these trials the inclusion and exclusion criteria were designed to obtain a homogeneous population, with interchangeable characteristics in the different treatment arms. Although this is the best strategy to achieve a robust answer to the investigation question, it does not guaranty the treatment efficacy in the clinical practice, since in the real world there are concomitant treatments, comorbidities, adherence and persistence challenges. But, to make informed treatment decision for a real life patient, we need to have evidence of the treatment efficacy, what has been called treatment effectiveness. This work aims to review fingolimod effectiveness, using as source of information abstracts, posters and manuscripts. This unorthodox strategy was developed because more than half of the published experience with fingolimod is still on abstracts and posters. Only a small part of the studies reviewed are already published in peer reviewed journals. Fingolimod seems to be, at least, as effective and safe as it was on clinical trials, and with its long term experience no new safety signals were observed. In the Portuguese hospital perspective, early treatment with fingolimod is expected to result in better clinical outcomes associated with a more efficient healthcare resources allocation.

O fingolimod é um tratamento para a Esclerose Múltipla aprovado na Europa desde 2011. A sua eficácia foi demonstrada em três grandes ensaios clínicos de fase III, cujos resultados foram usados para as submissões regulamentares em todo o mundo. Como é habitual, nestes ensaios os critérios de inclusão e exclusão foram desenhados para obter uma população homogénea, com características intermutáveis nos diferentes braços de tratamento. Apesar de esta ser a melhor estratégia para obter uma resposta robusta à pergunta de investigação, não garante a eficácia do tratamento na prática clínica, uma vez que no mundo real existem tratamentos concomitantes, comorbilidades, e dificuldades de adesão e persistência no tratamento. Mas, para poder fazer uma decisão terapêutica informada para um doente de vida real, precisamos de ter evidência da eficácia do tratamento, qye tem sido também chamada de efetividade do tratamento. Este trabalho tem como objetivo rever a efetividade do fingolimod, usando como fontes de informação resumos, pósteres e artigos. Esta estratégia pouco ortodoxa foi usada pois mais de metade da experiência com fingolimod ainda só está publicada através de resumos e pósteres. Apenas uma pequena parte dos estudos revistos estão já publicados em jornais e revistas científicas revistas pelos pares. Esta revisão sugere que o fingolimod é, pelo menos, tão eficaz e seguro quanto o foi nos ensaios clínicos, e os seus dados de longo prazo não vieram demonstrar novos sinais de segurança. Numa perspectiva dos hospitais Portugueses pertencentes ao Sistema Nacional de Saúde, o tratamento precoce com fingolimod resulta em melhores resultados clínicos associados a uma melhor utilização dos recursos disponibilizados para a saúde.