Role of nonclinical studies in the drug R&D process

Abstract

A toxicidade é uma das principais razões para o insucesso do desenvolvimento de novos fármacos. Esta monografia descreve o conjunto de estudos de toxicologia necessário para o desenvolvimento de um novo fármaco. É colocado especial ênfase nos estudos de toxicologia requeridos para compreender e identificar os potenciais riscos associados aos novos medicamentos antes da primeira administração no ser humano. Identificam-se estratégias para a transição da fase do desenvolvimento pré-clínico para a fase clínica inicial, com vista a tornar os estudos de toxicidade mais preditivos de segurança nos seres humanos, encurtar o período de desenvolvimento e reduzir os recursos necessários, incluindo o número de animais envolvidos. Destaca-se o papel dos biomarcadores preditivos de segurança como uma das abordagens emergentes para a redução das elevadas taxas de insucesso durante o desenvolvimento, a melhoria da eficiência e a redução do tempo de desenvolvimento de novos medicamentos.

Toxicity is one of the major reasons for drug development attrition. This monograph describes the toxicology package required for the development of a new drug candidate. It is placed special emphasis on toxicology studies required to understand and identify the potential risks associated with new drugs before the first administration in humans. From preclinical development to clinical early phase in order to make the most predictive toxicity studies of safety in humans, shorten the development period and reduce the required resources, including the number of involved animals. It was also highlight the role of predictive safety biomarkers as one of the emerging approaches to reduce high failure rates during development, improving efficiency and reducing the development time of new medicines.