Relatório de estágio como monitor de estudos clínicos na Keypoint

Abstract

Os dados sobre a segurança e eficácia de muitas intervenções clínicas utilizadas em crianças são muitas das vezes considerados escassos. Os estudos clínicos em pediatria são desta forma importantes para aumentar os nossos conhecimentos de modo a desenvolver medicamentos seguros, formulações pediátricas e intervenções clínicas específicas à idade; e para prevenir a utilização de medicamentos off-label ou de terapias ineficazes. A nível ético, é necessário, a obtenção do consentimento informado da pessoa participante, sendo que para uma criança menor de idade este consentimento é obtido tipicamente pelos pais. Em Portugal, as responsabilidades parentais são exercidas em comum por ambos os progenitores, sendo que deve ser recolhida a assinatura/autorização de ambos para a participação de um menor num estudo de investigação clínica. Contudo, e em certos casos, se formos demasiado restritivos e exigentes com a obrigatoriedade da obtenção das duas assinaturas, e/ou de forma sempre presencial, poderemos estar a prejudicar a própria criança. O presente documento encontra-se dividido essencialmente em duas partes. A primeira abrange uma revisão da literatura, a qual se inicia com uma descrição generalista do estado da arte em investigação clínica, progredindo posteriormente para os estudos clínicos em pediatria, e terminando com uma abordagem focada no quadro ético-legal face ao número de assinaturas requeridas no consentimento informado em estudos que envolvem a população pediátrica. A segunda parte, é referente à experiência desenvolvida durante o estágio realizado na empresa Keypoint – Consultoria Cientifica. Durante o mesmo foram realizadas várias atividades, maioritariamente, na parte de monitorização de estudos clínicos, nomeadamente, estudos observacionais e ensaios clínicos com medicamentos. Além disso, abrangeu igualmente tarefas na área dos assuntos regulamentares, comunicação cientifica e medical writing. Com esta experiência foi possível consolidar e experienciar a nível prático alguns conceitos teóricos adquiridos ao longo da minha formação académica e adquirir ferramentas importantes que poderão ser úteis, tanto a nível pessoal como a nível profissional.

Data on the safety and efficacy of many clinical interventions used in children are often considered scarce. Clinical trials in paediatrics are therefore important to increase our knowledge in order to develop safe medicines, paediatric formulations and age-specific clinical interventions; and to prevent the use of off-label medicines or ineffective therapies. On an ethical level, it is necessary to obtain informed consent from the person participating, and for a minor child this consent is typically obtained from the parents. In Portugal, parental responsibilities are exercised jointly by both parents, and both parents' signature/authorisation must be obtained for the participation of a minor in a clinical research study. However, and in certain cases, if we are too restrictive and demanding with the compulsory obtaining of two signatures, and/or always in person, we may be harming the child itself. This document is essentially divided into two parts. The first covers a review of the literature, starting with a general description of the state of the art in clinical research, progressing to clinical studies in paediatrics, and ending with an approach focused on the ethical-legal framework regarding the number of signatures required for informed consent in studies involving the paediatric population. The second part refers to the experience developed during the internship carried out in the company Keypoint - Consultoria Cientifica. During this internship, several activities were performed, mainly in the monitoring of clinical studies, namely observational studies and clinical trials with medicinal products. Furthermore, it also included tasks in the area of regulatory affairs, scientific communication and medical writing. With this experience it was possible to consolidate and experience at a practical level some theoretical concepts acquired throughout my academic training and acquire important tools that may be useful, both personally and professionally.