Patient reported outcome measures in chronic kidney disease: analysis of self-reported indicators of experiencing chronic disease

Abstract

There is often a discrepancy between clinical data, including laboratory tests, and the patients’ experience of being ill. The goal of this work was to search for Key Performance Indicators (KPI) of disease other than the usual numeric data. As research model, we have used Chronic Kidney Disease (CKD). Those indicators should express the experience of living with the disease and be sensible to medical decisions so that they can be targeted for intervention. In chapter 2, a contextualization of CKD is made, presenting an extensive list of the standard indicators that currently drive physicians’ decisions. A general approach to chronic diseases is presented in chapter 3, highlighting models of interventions. Some existing indicators are also covered. The experimental work is presented in chapter 4. Our hypothesis was based on a conceptual model which postulated that a given Patient Reported Outcome Measure (PROM) would be suitable for daily use in the clinical context provided that it would link predictors (demographic variables, comorbidity indices, estimates of Glomerular Filtration Rate – eGFR - and untoward events of the previous year) to Endpoints (death, dialysis, hospitalizations and emergency episodes) with statistically significant relationships and serve as indicator as surrogate of well-being. We conducted an observational study and recruited 60 patients with CKD to whom several questionnaires of PROM were administered: Short Physical Performance Battery (SPPB), World Health Organization Disability Assessment Schedule (WHODAS), Satisfaction With Life Scale (SWLS) and Kidney Disease Quality of Life (KDQoL). Follow-up period was 24 months. Lastly, we wanted to know the relevancy of the endpoints to the patients. For that, they were asked to rank six endpoints according to what they think their physician’s priority should be (avoid death, avoid dialysis, avoid worsening of lab tests, prevent further deterioration of medical condition, avoid hospital admissions and avoid emergency episodes). We conclude that: 1) SPPB could predict death, dialysis and hospital admissions. 2) WHODAS could predict death and dialysis. 3) Physical Functioning domain of KDQoL could predict death and hospital admissions. 4) Role Emotional domain of KDQoL could predict death. 5) Energy/Vitality domain of KDQoL could predict hospital admissions. 6) Role Physical domain of KDQoL could predict dialysis. 7) Mental Health domain of KDQoL could predict hospital admissions and emergency episodes. 8) Pain, Social Function and General Health domains of KDQoL, and SWLS were not useful in predicting any of the proposed endpoints. 9) The Cockcroft-Gault (CG) formula to compute eGFR is the only that could predict mortality. 10) All eGFR formulae predicted beginning of dialysis. 11) Only the CG formula could predict the scores of some PROM scales: SPPB, Physical Function domain of KDQoL and WHODAS. 12) Both the Charlson comorbidity scales (1987 and 2011) are useful for the prediction of studied endpoints: the first predicts death and hospital admissions while the second predicted mortality, dialysis, hospitalizations and emergency episodes. 13) The highest priority of patients is that their physician’s main concern should be to “Avoid death” whereas options “Avoid dialysis” and “Avoid worsening of laboratory tests” came next, in a tie. 14) Patients ranked “Avoid hospitalization” and “Avoid emergency episodes” in the last places, after all the others. Finally, 15) Eight possible schemes were drawn from the analysis of the conceptual model. Four of them have shown to have clinical utility. Longitudinal exploration of these PROM is needed in order to reinforce their clear place at office and bedside and in disease management.

Há frequentemente uma discrepância entre os dados clínicos, incluindo análises laboratoriais, e a experiência de se estar doente. O objetivo deste trabalho foi procurar indicadores-chave de desempenho de doença para além dos dados numéricos habituais. Como modelo de investigação, utilizamos a Doença Renal Crónica (DRC). Esses indicadores devem traduzir a experiência de viver com a doença e serem sensíveis às decisões médicas, para que possam ser alvo de intervenção. No capítulo 2, é feita uma contextualização da DRC, apresentando-se uma extensa lista dos indicadores que actualmente orientam as decisões dos médicos. No capítulo 3, faz-se uma abordagem geral das doenças crónicas, destacando modelos de gestão da doença crónica. Alguns indicadores actualmente usados também são referidos. O trabalho experimental é apresentado no capítulo 4. A nossa hipótese baseou-se num modelo conceptual que postulava que uma determinada medida de resultados autorelatados pelos doentes (PROM: Patient Reported Outcome Measures) seria adequada para uso diário em contexto clínico se tivesse uma correlação estatisticamente significativa entre os preditores (variáveis demográficas, índices de comorbilidade, estimativas de Taxa de Filtração Glomerular - TFGe - e eventos adversos do ano anterior) e os resultados (morte, diálise, hospitalizações e idas ao serviço de urgência), servindo assim como indicador de bem-estar. Realizámos um estudo observacional, tendo recrutado 60 doentes renais crónicos que responderam a vários questionários de PROM: “Short Physical Performance Battery” (SPPB), “World Health Organization Disability Assessment Schedule” (WHODAS), “Satisfaction With Life Scale” (SWLS) e “Kidney Disease Quality of Life” (KDQoL). O período de acompanhamento foi de 24 meses. Finalmente, estudámos a relevância dos resultados para os doentes. Para isso, foi-lhes pedido que classificassem seis desfechos, de acordo com o que acham que deveria ser a prioridade do seu médico (“evitar a morte”, “evitar a diálise”, “evitar o agravamento dos exames laboratoriais”, “evitar a deterioração do seu estado geral”, “evitar internamentos hospitalares” e “evitar idas ao serviço de urgência”). Os resultados permitiram concluir que: 1) O SPPB previu morte, diálise e hospitalizações. 2) O WHODAS previu morte e diálise. 3) O domínio Função Física do KDQoL previu morte e hospitalizações. 4) O domínio Saúde Mental do KDQoL previu morte. 5) O domínio Energia/vitalidade do KDQoL previu hospitalizações. 6) O domínio físico do KDQoL previu diálise. 7) Domínio de Saúde Mental do KDQoL previu hospitalizações e idas ao serviço de urgência. 8) Os domínios Dor, Função Social e Saúde Geral do KDQoL, bem como o SWLS não foram úteis na previsão de nenhum dos resultados propostos. 9) A fórmula de Cockcroft-Gault (CG) para calcular a TFGe é a única que previu a morte. 10) Todas as fórmulas de cálculo da TFGe previram o início da diálise. 11) Apenas a fórmula de CG pôde prever a pontuação de algumas escalas do PROM: SPPB, domínio da Função Física do KDQoL e WHODAS. 12) Ambas as escalas de comorbilidade de Charlson (de 1987 e 2011) são úteis para a predição dos resultados estudados: a primeira prevê mortes e internamentos hospitalares, enquanto a segunda prediz morte, diálise, hospitalizações e idas ao serviço de urgência. 13) A principal prioridade dos doentes é que a principal preocupação do seu médico seja “evitar a morte”, enquanto as opções “evitar diálise” e “evitar o agravamento dos exames laboratoriais” vêm a seguir, empatadas. 14) Os doentes classificaram as opções “evitar hospitalização” e “evitar episódios de urgência” nos últimos lugares, depois de todas as demais. Finalmente, 15) O modelo conceptual proposto permitiu identificar oito possibilidades diferentes de relação entre preditores, PROM e resultados. Quatro deles mostraram ter utilidade clínica. São necessários estudos longitudinais com PROM para reforçar o seu papel no consultório e na enfermaria, e também na gestão da doença.