Utilize este identificador para referenciar este registo: http://hdl.handle.net/10773/25877
Título: Contribues for pulmonary hypertension: from healthcare organization to a comprehensive patient clinical management
Outros títulos: Contributos para a hipertensão pulmonar: da organização dos cuidados de saúde à gestão clínica global do doente
Autor: Reis, Abílio Óscar Silva
Orientador: Almeida, José Luís de
Simonneau, Gérald
Palavras-chave: Pulmonary hypertension
Pulmonary arterial hypertension
Healthcare organization
Pulmonary hypertension information technologies
Quality of Life
Health-related quality of life
Disability
Data: 20-Dez-2018
Resumo: As a background for this Thesis, the author presents the definition and implementation of a healthcare organization system for Pulmonary Hypertension (PH) in Portugal and the development of a dedicated information technology system for PH management and clinical research (PAHTool™), in both cases he was actively involved. Taking advantage of the clinical research potentialities created by the referral centers’ network that was implemented and the availability of PAHTool™, the author and his colleagues conducted a series of studies to characterize the Portuguese PH population in terms of epidemiology, clinical characteristics, treatment options, outcomes, and Quality of Life and Disability impairment. All these studies have been published or accepted for publication by peer-reviewed scientific journals. “Pulmonary Hypertension in Portugal: 1st Data from a Nationwide Registry” was a prospective, observational, multicenter registry from five PH centers in Portugal. Predominance of females (65.2%), relatively young patients (43.416.4 years) and idiopathic pulmonary arterial hypertension (IPAH) etiology (37.0%) were the most relevant findings in the pulmonary arterial hypertension (PAH) group. Most patients were treated with single (50%), double (28%) or triple (9%) combination therapy. The 1-year survival estimate was 93.5% and 93.9% for the PAH and chronic thromboembolic pulmonary hypertension (CTEPH) groups, respectively. The main findings of this registry were in line with that of other international registries. “Pulmonary Hypertension: Real-world Data from a Portuguese Expert Referral Center” was a retrospective analysis of a cohort of 101 patients with pre-capillary PH (pcPH) referenced to an expert tertiary care referral center in northern Portugal, from 2002 to 2013. This study provided long-term (3.82.7 years) real-world data of a predominantly incident population (80.2%), where the most relevant demographic findings were the female gender predominance (66.3%) and the relatively young age of the population (49.619.6 years). The high number (>60%) of patients in advanced stage of the disease at presentation suggested delayed diagnosis and highlighted the need to increase PH awareness among clinicians and explains why most patients were treated with combination therapy (53.2%). There was a significant improvement of World Health Organization functional class (WHO FC) (p<0.003), 6-minutes walking distance (6MWD) (p=0.003), mean pulmonary artery pressure (mPAP) (p=0.002), and pulmonary vascular resistance (PVR) (p=0.008), without significant changes in mean right atrial pressure (mRAP) and cardiac index (CI). The cumulative probability of survival at 1-, 3- and 5-years for the total cohort (respectively 86.6%, 76.7%, 64.1%), PAH (91.8%, 80.3%, 66.2%) and CTEPH (81.5%, 75.3%, 67.3%) and the substantial proportion of patients with idiopathic/heritable pulmonary arterial hypertension (I/HPAH) treated with triple combination therapy (61.1%) highlight the access to modern targeted therapies and compliance with international guidelines. “Long-term Survival in Pulmonary Arterial Hypertension and Chronic Thromboembolic Pulmonary Hypertension: Insights from a Referral Center in Portugal” intended to assess the long-term survival of a cohort of 142 patients followed up in a Portuguese referral center. This study showed that comparing the cohorts of patients treated in two periods, 2011-2016 and 2005-2010, a trend toward improved survival at 5 years was found for connective tissue disease-associated pulmonary arterial hypertension (CTD-PAH) (67% vs 33%) and CTEPH (84% vs 77%), but not for patients with I/HPAH (75% vs 84%). Earlier diagnosis, increasing use of parenteral prostanoids, and improvement of surgical treatments (pulmonary endarterectomy and lung transplantation) access were deemed necessary to further improve PAH and CTEPH patient’s outcomes. “Portuguese Validation of the Cambridge Pulmonary Hypertension Outcome Review (CAMPHOR) Questionnaire” was a study aiming to translate and validate the CAMPHOR questionnaire for the European Portuguese-speaking population. Good internal consistency and reproducibility, as well as excellent convergent reliability and group validity was found for the Portuguese version of the CAMPHOR questionnaire. In “Health-Related Quality of Life in Pulmonary Hypertension and Its Clinical Correlates: A Cross-Sectional Study” it was demonstrated that HRQoL, measured by two different patient-reported outcomes measures (PROMs) (CAMPHOR, a PH-specific questionnaire, and Nottingham Health Profile, a general one), is impaired in Portuguese patients with PAH and other forms of pcPH, particularly in patients with increased disease severity. WHO FC, 6MWD, and Borg dyspnea index were highly correlated with health-related quality of life (HRQoL), measured by both instruments and quality of life (QoL), measured by CAMPHOR. In “Disability and Its Clinical Correlates in Pulmonary Hypertension Measured Through the World Health Organization Disability Assessment Schedule II (WHODAS 2.0): a prospective, observational study” the studied PH population showed mild disability, with higher degree of disability in the domains of Mobility and Life activities. WHODAS 2.0 scores at baseline were robustly predictive of 6MWD and WHO functional class evolution. This study was the first one to assess disability in PH patients, using WHODAS 2.0
Como enquadramento desta Tese, o autor apresenta a definição e implementação de um sistema de organização de cuidados de saúde para a hipertensão pulmonar (HP) em Portugal e o desenvolvimento de um sistema de informação dedicado para a gestão e investigação clínica da hipertensão pulmonar (PAHTool™), em ambos os projetos o autor teve participação ativa. Aproveitando as potencialidades de investigação clínica criadas pela rede de centros de referência implementada e pela disponibilidade do PAHTool™, o autor e os seus colegas realizaram uma série de estudos para caracterizar a população de doentes com HP em Portugal, em termos de epidemiologia, características clínicas, opções de tratamento, resultados clínicos e repercussões na qualidade de vida e capacidade funcional. Todos os estudos realizados foram publicados ou aceites para publicação em revistas científicas com revisão por pares. “Hipertensão Pulmonar em Portugal: 1os Dados de um Registo Nacional”, foi um registo prospetivo, observacional e multicêntrico, de cinco centros em Portugal. A predominância do género feminino (65.2%), de doentes relativamente jovens (43.416.4 anos) e da etiologia hipertensão arterial pulmonar idiopática (37,0%) foram os resultados mais relevantes do grupo com hipertensão arterial pulmonar. A maioria dos doentes foi tratada com um fármaco vasodilatador pulmonar específico (50%); 28% dos doentes foram tratados com combinação de dois destes fármacos e 9% com a combinação de três. A estimativa de sobrevivência a 1 ano foi de 93,5% e 93.9% para os grupos hipertensão arterial pulmonar e hipertensão pulmonar tromboembólica crónica, respetivamente. Os resultados principais deste primeiro registo português foram semelhantes aos de outros registos internacionais. No estudo “Hipertensão Pulmonar: Dados do Mundo Real de um Centro Especializado de Referência Português”, fez-se uma análise retrospetiva de 101 doentes com HP pré-capilar, referenciados para um centro de referência de cuidados terciários no norte de Portugal, durante os anos de 2002 a 2013. Este estudo forneceu dados de vida-real a longo prazo (3,8±2,7 anos), de uma população predominantemente incidente (80,2%), onde os resultados demográficos mais relevantes foram a predominância do género feminino (66,3%) e de doentes relativamente jovens (49,6±19,6 anos). A apresentação da maioria dos doentes (>60%) em risco intermédio ou alto de mortalidade sugere um atraso no diagnóstico da doença e aconselha a uma maior divulgação desta entidade entre os profissionais de saúde e explica a utilização de tratamento combinado com várias drogas na maioria da população (53,2%). Houve uma melhoria significativa da classe funcional da Organização Mundial de Saúde (p<0,003), da distância percorrida no teste dos 6 minutos de marcha (p=0,003), da pressão média da artéria pulmonar (p=0,002) e da resistência vascular pulmonar (p=0,008), sem alterações significativas do valor da pressão média da aurícula direita e do índice cardíaco. A probabilidade cumulativa de sobrevivência aos 1, 3 e 5 anos foi de respetivamente 86,6%, 76,7% e 64,1% para a coorte total, 91,8%, 80,3% e 66,2% para o grupo hipertensão arterial pulmonar, e 81,5%, 75,3% e 67,3% para o grupo hipertensão pulmonar tromboembólica crónica. A elevada percentagem de doentes com hipertensão arterial pulmonar idiopática/hereditária tratados com terapêutica combinada tripla (61,1%) reflete a facilidade de acesso às novas terapêuticas e o cumprimento das normas de tratamento aconselhadas pelas recomendações internacionais. O estudo “Sobrevivência a Longo Prazo na Hipertensão Arterial Pulmonar e na Hipertensão Pulmonar Tromboembólica Crónica: Dados de um Centro de Referência em Portugal” pretendeu avaliar a sobrevivência a longo prazo de uma coorte de 142 doentes seguidos num centro de referência português. Comparando os doentes tratados no período de 2011-2016 versus o período de 2005-2010, verificou-se uma melhoria da sobrevivência a 5 anos para os doentes com hipertensão arterial pulmonar associada a doença do tecido conjuntivo (67% vs 33%) e da hipertensão pulmonar tromboembólica crónica (84% vs 77%), mas não para os doentes com hipertensão arterial pulmonar idiopática ou hereditária (75% vs 84%). O diagnóstico precoce, o aumento do uso de prostanóides por via parentérica e a melhoria do acesso aos tratamentos cirúrgicos da hipertensão pulmonar (endarterectomia pulmonar e transplante pulmonar) foram considerados necessários para atingir melhorias adicionais no prognóstico dos doentes com hipertensão arterial pulmonar e hipertensão pulmonar tromboembólica crónica. O artigo “Tradução e Validação para Português do Cambridge Pulmonary Hypertension Outcome Review (CAMPHOR)” descreve o processo de tradução e validação do questionário CAMPHOR para a população portuguesa com hipertensão pulmonar. Este estudo demonstrou a boa consistência interna e reprodutibilidade, bem como a excelente fiabilidade convergente e a validade de grupo da versão portuguesa deste questionário. Em “Qualidade de Vida Relacionada com a Saúde na Hipertensão Pulmonar e as suas Correlações Clínicas: Estudo Transversal” demonstrou-se que a qualidade de vida relacionada com a saúde (HRQoL), medida por dois instrumentos (o CAMPHOR, um questionário específico para a hipertensão pulmonar e o Nottingham Health Profile, um questionário generalista), está comprometida na população portuguesa com hipertensão arterial pulmonar e outras formas de hipertensão pulmonar pré-capilar, particularmente nos doentes mais graves. A classe funcional da WHO, a distância percorrida no teste dos 6 minutos de marcha, a dispneia e o índice de Borg estiveram altamente correlacionados com o resultado da avaliação da HRQoL, medida por ambos os instrumentos e com a da qualidade de vida (QoL), avaliada pelo CAMPHOR. Em “Incapacidade e as suas Correlações Clínicas na Hipertensão Pulmonar Medida Através do World Health Organization Disability Assessment Schedule II (WHODAS 2.0): um Estudo Observacional, Prospetivo” verificou-se que a população estudada apresentava incapacidade ligeira, com maior grau de incapacidade nos domínios da Mobilidade e Atividades da vida diária. A pontuação do WHODAS 2.0 no início do estudo foi um preditor forte da evolução da classe funcional da WHO e da distância percorrida no teste dos 6 minutos de marcha. Este trabalho constituiu a primeira publicação da aplicação do questionário WHODAS 2.0 a doentes com hipertensão pulmonar
URI: http://hdl.handle.net/10773/25877
Aparece nas coleções: UA - Teses de doutoramento
DCM - Teses de doutoramento

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