Minimal clinically important differences for fatigue, cough and sputum patient-reported outcome in COPD

Abstract

Background: Fatigue, cough and sputum are highly prevalent symptoms in patients with chronic obstructive pulmonary disease (COPD), which evaluation is commonly performed using patient-reported outcome measures (PROMs). Pulmonary rehabilitation (PR) has shown to be effective in managing these symptoms. However, the interpretation of the magnitude of PR effects is hindered by the lack of cut-off points to identify clinically relevant changes for patients and health professionals (i.e., minimal clinically important differences - MCIDs). Aim: To establish MCIDs, after PR, for the following PROMs: checklist of individual strength – fatigue subscale (CIS-20 FS), functional assessment of chronic illness therapy – fatigue (FACIT-F), Leicester cough questionnaire (LCQ) and cough and sputum assessment questionnaire (CASA-Q), in patients with COPD. Methods: An observational prospective study was conducted in patients with COPD who participated in a community-based PR programme. All PROMs were assessed pre/post PR. Anchor- (i.e., mean change, the receiver operating characteristic curves and linear regression analysis) and distribution-based methods (i.e., 0.5 times the standard deviation; standard error of measurement (SEM); 1.96 times the SEM; minimal detectable change (MDC95) and effect size) were used to compute the MCIDs. The anchors used were: i) patients and physiotherapists global rating of change scale, ii) COPD assessment test, iii) St. George’s respiratory questionnaire and iv) the occurrence of exacerbations during PR. Pooled MCIDs, combing anchor- and distribution-based methods, were computed using a quality effects model. Results: Forty-nine patients with COPD (81.6% male, 69.8±7.4 years, FEV1 49.4±19.2%predicted) were used in the analysis. The pooled MCIDs were: 7.3 (4.1 to 10.6) for CIS-20 FS, 4.2 (1.7 to 6.7) for FACIT-F, 1.3 (0.4 to 2.2) for LCQ, 10 for CASA-Q cough symptoms/ impact and sputum symptoms domains and 7.8 for sputum impact, ranging from 0 to 19.5. Conclusion: The MCIDs found in this study, 7.3 for CIS-20 FS, 4.2 for FACIT-F, 1.3 for LCQ, 10.6 and 10.1 for the cough symptoms and impact dimensions, and 9.7 and 7.8 for the sputum dimensions of CASA-Q, are potential estimates that can be used by health professionals to interpret PR effects in these symptoms and guide future interventions.

Enquadramento: A fadiga, a tosse e a expetoração são sintomas de elevada prevalência na doença pulmonar obstrutiva crónica (DPOC), e a sua avaliação é frequentemente realizada utilizando medidas reportadas pelos doentes (i.e., PROMs). A Reabilitação Respiratória (RR) tem demonstrado ser eficaz na gestão destes sintomas. Contudo, a interpretação da magnitude dos efeitos da RR nestes sintomas é limitada pela inexistência de pontos de corte que permitam detetar alterações clinicamente relevantes para os doentes e profissionais de saúde (i.e., mínima diferença de importância clínica – MDIC). Objetivo: Estimar MDIC após a RR para as seguintes PROMs: checklist of individual strength –fatigue subscale (CIS-20 FS), functional assessment of chronic illness therapy –fatigue (FACIT-F), Leicester cough questionnaire (LCQ) e cough and sputum assessment questionnaire (CASA-Q), na DPOC. Métodos: Realizou-se um estudo observacional prospetivo com doentes com DPOC, que participaram num programa comunitário de RR. As PROMs foram recolhidas antes e após o programa de RR. Para calcular as MDIC foram utilizados métodos de ancora (i.e., diferenças entre médias, curvas de característica de operação do recetor e regressões lineares) e métodos de distribuição (i.e., 0.5 vezes o desvio padrão; erro standard da medida (ESM); 1.96 vezes o ESM; mínima diferença detetável (MDC95) e tamanhos do efeito). As âncoras usadas foram: i) global rating of change scale dos doentes e fisioterapeutas; ii) COPD assessment test; iii) st. george’s respiratory questionnaire e iv) ocorrência de exacerbações durante a RR. As MDIC finais foram calculadas agrupando os métodos de âncora e de distribuição através de um modelo de qualidade dos efeitos. Resultados: Foram incluídos 49 doentes com DPOC (81,6% homens, 69,8±7,4 anos, FEV1 49,4±19,2%previsto). As MDIC calculadas foram: 7,3 (4,1 a 10,6) para a CIS-20 FS, 4,2 (1,7 a 6,7) para a FACIT-F, 1,3 (0,4 a 2,2) para a LCQ, 10 para as dimensões dos sintomas/ impacto da tosse e sintomas da expetoração da CASA-Q e 7,8 para o impacto da expetoração, com intervalos entre 0 a 19,5. Conclusão: As MDIC encontradas neste estudo, 7,3 na CIS-20 FS, 4,2 na FACIT-F, 1,3 na LCQ, 10,6 e 10,1 nas dimensões dos sintomas e impacto da tosse, e 9,7 e 7,8 nas dimensões da expetoração da CASA-Q, são potenciais estimativas que podem ser usadas pelos profissionais de saúde para interpretar os efeitos da RR nestes sintomas, e guiar futuras intervenções.