Intervalos de confiança para combinações lineares de proporções

Abstract

Nesta tese é apresentada a derivação de vários métodos de construção de intervalos de confiança para combinações lineares de proporções binomiais de k 2 populações independentes (Xi Bin(ni, pi) , i = 1, . . . , k). Reconhecidas as deficiências do método de Wald clássico, a utilização de uma versão ajustada deste método, baseada na família paramétrica de estimadores de contração (Xi + hi)/(ni + 2hi), hi > 0, permite a derivação de vários métodos alternativos que têm vindo a ser propostos na literatura. Contudo, tanto quanto foi possível apurar, nenhum dos parâmetros hi sugeridos pelos vários autores considerou o efeito da estimativa encontrada para pi na estimação da combinação linear. Para colmatar esta lacuna, é proposta nesta tese uma nova variante do método de Wald ajustado. Além das cinco variantes do método de Wald ajustado aqui consideradas, que se baseiam no modelo não restrito, são também apresentados outros métodos baseados em modelos restritos, designadamente os métodos de Newcombe-Zou e Wilson-score- Yu, desenvolvidos segundo a metodologia MOVER, e os métodos Peskun e score. A avaliação e comparação do desempenho dos vários métodos são feitas através do cálculo de várias medidas baseadas nas probabilidades de cobertura exata, nos comprimentos esperados e nas probabilidades de não- -cobertura mesial e distal de cada um dos intervalos. Os conceitos de probabilidade de não-cobertura mesial e distal são estendidos e é introduzido um novo critério de classificação para a localização intervalar adaptado a amostras pequenas e à presença de observações extremais. Os resultados para os cenários aqui considerados mostram que os intervalos de confiança obtidos a partir da nova variante têm, em geral, um desempenho similar aos das outras variantes, mas um desempenho melhorado quando entre as k populações existem desequilíbrios entre os pesos de cada proporção da combinação linear e o tamanho da amostra. Foi realizado um estudo meta-analítico no contexto de prevalências baixas ou muito baixas, usando quer o modelo de efeito fixo quer o modelo de efeitos aleatórios, em que foi utilizado o método de Monte Carlo para avaliar e comparar o desempenho dos intervalos de confiança obtidos através da variante proposta nesta tese com o dos intervalos de confiança obtidos através de outras variantes do método deWald ajustado e do método deWald clássico com transformações logit e duplo arco-seno. Os resultados da simulação mostram que o método com melhor desempenho é o método de Wald clássico com a transformação duplo arco-seno, exceto quando o número de estudos é relativamente elevado e as prevalências são baixas ou muito baixas, situação em que a nova variante apresenta um melhor desempenho.

This thesis presents the derivation of several confidence interval construction methods for linear combinations of binomial proportions of k 2 independent populations (Xi Bin(ni, pi) i = 1, . . . , k). Acknowledging the deficiencies of the classic Wald method, the utilization of an adjusted version of this method, based on the parametric family of shrinkage estimators (Xi +hi)/(ni +2hi), hi > 0, has allowed the derivation of alternative methods that has been proposed by several authors. However, to the best of our knowledge, none of the parameters hi suggested to date by the various authors takes into account the effect of the estimate found for pi on the estimation of the linear combination. To overcome this lack, a new variant of the adjusted Wald method is proposed in this thesis. Besides the five variants of the adjusted Wald method herein considered, which are based on the unrestricted model, other methods, based on restricted models, are also presented, namely the methods Newcombe-Zou and Wilson-score-Yu, which were developed according to the MOVER methodology, and the Peskun and score methods. The evaluation and performance comparison of the various methods are performed by calculating several measures based on the exact coverage probabilities, the expected lengths and the mesial and distal non-coverage probabilities of each of the confidence intervals. The concepts of mesial and distal non-coverage probabilities are extended and a new classification criterion for interval location suited to small samples and the presence of extremal observations is introduced. The results for the scenarios herein considered show that the confidence intervals obtained from the new variant proposed in this thesis have, in general, a similar performance to those from other variants, but show improved performance when there is an imbalance between the weight of each proportion of the linear combination and the size of the sample among the k populations. A meta-analytic study was conducted in the context of low or very low prevalences, using either the fixed-effect model or the random-effects model, in which we used the Monte Carlo method to evaluate and compare the performance of the confidence intervals obtained through the variant proposed in this thesis with that of the confidence intervals obtained from other variants of the adjusted Wald method and from the classical Wald method with the logit and double arcsine transformations. The simulation results show that the method that performs better is the classic Wald method with the double arcsine transformation, except when the number of studies is relatively high and prevalence is low or very low, in which case the new variant performs better.