Real-world data as a tool for establishing the value of a medicine

Abstract

Nos últimos anos tem sido discutido em que medida são fornecidos dados suficientes para estimar o valor clínico do medicamento durante o processo de aprovação e autorização de introdução no mercado (AIM). Apesar dos ensaios clínicos randomizados (ECR) possuírem extrema validade interna na avaliação da segurança e eficácia de novos produtos, não permitem a extrapolação dos dados de eficácia para a vida real (efetividade). Alguns peritos têm discutido o potencial uso dos dados recolhidos na vida real (DVR) na contribuição de uma avaliação mais robusta de produtos e resultados em saúde. Os avanços nas tecnologias da informação permitem recolher, partilhar, analisar e utilizar grandes quantidades de informação a um custo relativamente baixo. Neste contexto, os DVR podem ser usados em conjunto com ECR e outros dados médicos para proporcionar perspectivas sobre resultados clínicos reais. Se esses dados e metodologias puderem ser canalizados para a pré- AIM, os titulares serão capazes de direccionar o desenvolvimento de medicamentos para áreas onde o valor é susceptível de ser elevado para os doentes e sistemas de saúde. Assim, as agências regulamentares e de avaliação de tecnologias da saúde terão informação suficiente para tomar decisões devidamente fundamentadas sobre a eficácia relativa de novas intervenções em saúde. O principal objetivo desta tese é promover uma análise da utilidade dos DVR, como criadores de valor, em todas as fases de desenvolvimento de medicamentos e discutir o papel-chave de todas as partes interessadas no uso de DVR.

It has long been discussed to which extend the licensing procedure should assure the availability of sufficient data to assess the clinical value of a new dug at the time of marketing introduction. Despite the high internal validity of randomised clinical trials (RCTs) generated evidence and its ability to robustly indicate the safety and efficacy of new products, it falls short of allowing for extrapolation from efficacy to clinical effectiveness. A number of analysts and academics have signalled the potential of real-world data (RWD) to contribute to improved health products and outcomes. Advances in computing allow collecting, share, analyse and use large quantities of data routinely at a relatively low cost. In this context, RWD can be used in conjunction with RCTs and other medical data to provide insights into real-world clinical outcomes. If such data and methodologies could be harnessed in pre-authorisation drug development, drug manufactures would be able to direct drug development to areas where value is likely to be highest for patients and health systems. In addition, regulatory and Heath Technology Assessment (HTA) agencies would be able to make better-informed decisions on relative effectiveness of new health interventions. The main goal of this thesis is to analyse the usefulness of RWD collection, as creator of value, in all drug development phases and discuss the key role of all stakeholders in use of RWD.